Nvelop Therapeutics今日宣布正式启动，以开发针对广泛疾病的下一代基因药物。该公司的独有递送平台有潜力高效和细胞特异性地递送广泛的治疗性载荷。值得一提的是，这家公司由基因编辑领域的两位先驱刘如谦（David Liu）和Keith Joung博士联合创建。他们曾经参与创建了基因编辑领域的多家新锐公司，包括Editas Medicine，Beam Therapeutics，Verve Therapeutics，PRIME Medicine等等。

• 递送效率：使强效疗法能够高效递送到疾病影响的多个组织，并在其中达到提供临床获益的高度活性；
• 组织特异性：驱动针对历史上难以触达的细胞和组织的靶向体内递送；
• 载荷多样性：允许递送类型和大小广泛的载荷，包括暂时表达的蛋白（例如，碱基编辑系统和先导编辑系统）；
• 安全优势：载体有潜力通过优化达到完全人源化，增加其安全性，并扩大可用基因药物治疗的疾病数量。

Nvelop的一种平台技术已在包括《细胞》和Nature Biotechnology在内的著名学术期刊上发表。这一技术源于刘如谦博士的实验室，在今年1月发表的论文中，其团队对病毒样蛋白颗粒（VLPs）进行了优化，进一步提高了VLPs的递送效率。实验结果显示，基于工程化VLPs的递送系统能够在动物体内有效递送先导编辑器，成功对小鼠视网膜细胞中的基因进行编辑。

该公司的第二种技术平台基于Keith Joung博士实验室的研究，其具体数据预计将在今年多个科学会议上披露。

Nvelop已经完成1亿美元的种子轮融资，投资者包括Newpath Partners，Atlas Venture，F-Prime Capital，5AM Ventures，GV和ARCH Venture Partners。

Nvelop的首席执行官是Jeff Walsh先生。他在生命科学公司的领导职位上拥有超过30年的经验。在加入Nvelop之前，Walsh先生是Third Rock Ventures的风险合伙人，负责评估下一代基因和细胞治疗机会。此前，他在2011年至2020年间在bluebird bio担任高管职位，包括首席财务官和首席战略官以及首席运营官。