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第26届美国基因与细胞治疗学会年会摘要PDF下载

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会议介绍:


ASGCT的成员在广泛的环境中工作,包括大学、医院、政府机构、基金会以及生物技术和制药公司。 ASGCT 的使命是促进知识、意识和教育,从而发现和临床应用遗传和细胞疗法来缓解人类疾病。ASGCT 的战略愿景是成为将科学家、医生、患者倡导者和其他利益相关者聚集在一起的催化剂,通过结合使用遗传和细胞疗法来控制和治愈人类疾病来改变医学实践。 基因治疗的概念是在 1970 年代后期重组 DNA 技术发展后引入的。在将基因转移到患者细胞中的基础科学技术发展之后,美国国立卫生研究院的研究人员于 1990 年对人类进行了第一次基因治疗试验。一名 4 岁女孩因腺苷脱氨酶缺乏症 (ADA) 接受治疗,这是一种罕见的遗传病,儿童出生时患有严重的免疫缺陷,容易反复严重感染。此后,基因疗法已应用于临床试验以治疗多种疾病。

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