制备CAR-T细胞产品的FDA指南（Draft Guidance for Industy）PDF下载

Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cell Products
- Draft Guidance for Industry


近日，FDA发布行业指南《CAR（Chimeric Antigen Receptor）T细胞产品研发的考量》草案。该指南旨在协助申请人开发CAR T细胞产品，其中针对性地提供了关于化学成分、生产制造与质量控制（CMC）、药理学和毒理学以及临床（包括临床药理学）研究的建议。此外，指南中的很多信息同样也适用于其他基因修饰的淋巴细胞产品，比如CAR NK（NaturalKiller）细胞或TCR（T Cell Receptor）修饰的T细胞。


嵌合抗原受体（CAR）T细胞产品是人类基因治疗产品，其中T细胞的特异性被遗传修改以实现对期望的治疗靶抗原的识别。本指南旨在帮助包括行业和学术赞助商在内的赞助商开发CAR T细胞产品。在本指南中，FDA就CAR T细胞产品的化学、制造和控制（CMC）、药理学和毒理学以及临床研究设计提供特定的建议。本指南中特别针对自体或异体CAR T细胞产品的建议也有所提及。本指南还为CAR T细胞产品的分析比较性研究提供建议。尽管本指南专注于CAR T细胞产品，但提供的大部分信息和建议也适用于其他基因修改的淋巴细胞产品，如CAR自然杀伤细胞（NK细胞）或T细胞受体（TCR）修饰的T细胞。这些相关产品类型可能具有高度专业化，许多情况下，除了本指南中建议的考虑因素外，还取决于具体的产品和制造过程。为了讨论与这些相关产品相关的考虑因素，我们建议赞助商在提交新药研究申请（IND）之前与生物制品评估研究中心（CBER）的组织和先进疗法办公室（OTAT）进行沟通（例如，通过请求进行IND前会议（参考文献1））。

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